筋ジス薬ビルトラルセン、オーファン指定を通知

日本新薬の先駆け核酸医薬

 厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課は20日付の課長通知で、先駆け審査指定制度対象品目である日本新薬の核酸医薬ビルトラルセンについて、「エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺…

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