日本新薬のビルトラルセン、オーファン指定 2019/8/22 20:04 保存する 日本新薬は22日、先駆け審査指定制度対象品目となる核酸医薬ビルトラルセン(一般名)について、「エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジスト… 非会員の閲覧制限について この記事は会員限定です。会員登録すると最後までお読みいただけます。 ログイン 会員登録 前のページに戻る 製薬企業最新記事 ツムラ、熊本地震で義援金 2026/7/30 13:43 血友病薬ヒムペブジ、適応追加申請 ファイザー 2026/7/30 13:41 富士薬品、御坊市と包括連携協定 2026/7/30 10:46 ゲームが医療現場で使われ始めてます おとにち木曜 「見えない仕事が命を支える」(16) 2026/7/30 04:59 AI創薬、多様なモダリティで展開 アステラス、改変タンパク質やTPDなど 2026/7/30 04:30 自動検索(類似記事表示) DMD開発品、FDAからオーファン指定 日本新薬 2025/09/19 17:51 10成分をオーファン指定 審査課通知 2025/09/29 16:03 DMD薬候補のオプション契約締結 日本新薬/米エリクサジェン社 2026/06/26 17:35 アイザベイなどの承認を了承 医薬品第一部会、新有効成分は6品目 2025/08/29 22:20 【解説〈上〉】エレビジスで広がる原因療法 DMD遺伝子薬、壁乗り越え登場 2026/03/09 04:30