日本新薬のビルトラルセン、オーファン指定

 日本新薬は22日、先駆け審査指定制度対象品目となる核酸医薬ビルトラルセン(一般名)について、「エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジスト…

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