日本新薬のビルトラルセン、オーファン指定 2019/8/22 20:04 保存する 日本新薬は22日、先駆け審査指定制度対象品目となる核酸医薬ビルトラルセン(一般名)について、「エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジスト… 非会員の閲覧制限について この記事は会員限定です。会員登録すると最後までお読みいただけます。 ログイン 会員登録 前のページに戻る 製薬企業最新記事 CMV角膜内皮炎治療薬を国内申請 ロート製薬 2026/4/30 18:55 パーキンソン病薬オナージ、欧州で承認 田辺ファーマ 2026/4/30 17:51 【決算】太陽HD、医薬事業は増収増益 長期品苦戦も受託が好調 2026/4/30 17:28 肺高血圧症薬MD-712を国内申請 持田、ユナイテッド社から導入の吸入粉末剤 2026/4/30 17:24 レケンビ、グローバル売上高880億円 エーザイ、2025年度 2026/4/30 13:59 自動検索(類似記事表示) DMD開発品、FDAからオーファン指定 日本新薬 2025/09/19 17:51 10成分をオーファン指定 審査課通知 2025/09/29 16:03 アイザベイなどの承認を了承 医薬品第一部会、新有効成分は6品目 2025/08/29 22:20 【解説〈上〉】エレビジスで広がる原因療法 DMD遺伝子薬、壁乗り越え登場 2026/03/09 04:30 Medii、エレビジスの安全管理を支援 日本小児神経学会とシステム構築 2026/04/23 15:33