経口SMA薬リスジプラム、長期データでも運動機能・生存率改善

中外が発表

 スイス・ロシュの経口SMN2スプライシング修飾剤リスジプラムが、日本も含む国際共同臨床第2/3相試験「FIREFISH」のパート2に参加した脊髄性筋萎縮症(SMA)のI型(1~7カ月の乳児)患者にお…

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