超高額の血友病遺伝子治療薬、オーファン指定へ

厚労省部会

2024/2/5 20:30

　厚生労働省の薬事・食品衛生審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は5日、CSLベーリングの血友病Bに対する遺伝子治療薬etranacogene dezaparvovecを希少疾病用再生医療等製品に指…

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