糖原病再生医療、オーファン指定へ

UltragenyxのG6Pase発現ベクター、厚労省部会

 厚生労働省の薬事審議会再生医療等製品・生物由来技術部会は20日、Ultragenyx Japanの糖原病Ia型を予定効能・効果とする「Pariglasgene brecaparvovec」について、…

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