【解説〈下〉】DMD原因療法、さらに進化へ

標的拡大・次世代・併用など

 デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の研究に携わるアカデミアや製薬各社が、さらなる新薬の開発に力を注いでいる。既存薬とは標的が異なるエクソン・スキップ薬や、有効性や安全性をより高めた次世代遺伝子…

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