ムコ多糖症IIIA型薬、米FDAがオーファン指定 JCRファーマ 2023/12/14 18:52 保存する JCRファーマは14日、ムコ多糖症IIIA型（サンフィリッポ症候群A型）治療酵素製剤（開発コード＝JR-441）について、米FDA（食品医薬品局）からオーファンドラッグの指定を受けたと発表した。同剤… 非会員の閲覧制限について この記事は会員限定です。会員登録すると最後までお読みいただけます。 ログイン 会員登録 前のページに戻る 製薬企業最新記事 二重盲検が解除、私は治験薬の方でした おとにち 3月12日（木） 病気と薬と私と（22） 2026/3/12 04:59 収載リスト漏れにエキシデンサーなど リリーのイムルリオも、本紙調べ 2026/3/12 04:30 G1見直し、消極的支持が半数 撤退ルールに課題、本紙調査 2026/3/12 04:30 DMD心筋症薬、FDAが審査再開 日本新薬と米カプリコール社 2026/3/11 21:56 細胞・遺伝子薬の開発・製造迅速化で協業 独メルクとサイト-ファクト 2026/3/11 20:53 自動検索（類似記事表示） ムコ多糖症IIIB型薬、米でオーファン指定 メディパル/JCR 2025/05/07 19:35 ムコ多糖症IIIB型治療薬、欧州でもオーファン指定 メディパルHD/JCR 2025/06/24 20:27 ムコ多糖症治療薬、FDAが試験保留命令 日本新薬 2026/01/29 15:13 ムコ多糖症II薬、米で承認得られず リジェネクスバイオ/日本新薬、CRLを受領 2026/02/10 16:20 10成分をオーファン指定 審査課通知 2025/09/29 16:03