中外製薬、SMA薬「エブリスディ」が承認 初の経口剤
中外製薬は23日、脊髄性筋萎縮症(SMA)治療薬「エブリスディ」(一般名=リスジプラム)の承認を取得したと発表した。SMA治療薬として初の経口剤で、SMN2スプライシング修飾によりSMN2遺伝子から...
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